FDA 批准了 Gilead Sciences 公司的 Harvoni(R) （ledipasvir 90 mg/sofosbuvir 400 mg），这是首个每日用药一次的单片方案，用于治疗成人基因 1 型慢性丙肝病毒(HCV) 感染。Harvoni 获得了美国优先评审及突破性疗法认定，将非结构性蛋白 5A (NS5A) 抑制剂 与核苷酸类物聚合酶 sofosbuvir 合二为一。支持其获批的数据来自 3 项III 期研究，即 ION-1、ION-2 和 ION-3，对近 2000 例基因 1 型 HCV 并患有代偿性肝病患者使用 8、12 或 24 周 Harvoni 联合或不联合利巴韦林治疗进行了评价（ClinicalTrials.gov 标识号分别为 NCT01701401、NCT01768286 和 NCT01851330）。这些研究包括非肝硬化首治患者 (ION-3)、肝硬化和非肝硬化首治患者 (ION-1)及干扰素方案（包括含一种 HCV 蛋白酶抑制剂的方案）既往治疗失败的肝硬化和非肝硬化患者 (ION-2)。各项研究的主要终点是完成治疗之后 12 周的持续病毒学应答率(SVR12)。第一项试验的对象为首治受试者，接受 8 周 Harvoni 的受试者 94% 达到 SVR，接受 12 周 Harvoni 的受试者 96% 达到 SVR。第二项试验显示 99% 有和无肝硬化的受试者在第 12 周后达到 SVR。第三项试验检查了 Harvoni 对有和无肝硬化并曾治疗过的受试者的疗效，接受 12 周 Harvoni 的受试者中 94%、接受 24 周 Harvoni的受试者中 99% 达到 SVR。在所有试验中，利巴韦林都未提高受试者的应答率。基线病毒载量低于 600 万 IU/mL 且无肝硬化的首治患者，可考虑用 Harvoni 治疗 8周。Harvoni 治疗患者的最常见不良反应（5% 或更高）有疲劳、头痛、恶心、腹泻及失眠（Gilead Sciences 新闻稿；FDA 新闻稿）。这是 Harvoni 首次获批，该药还正在日本和欧盟进行监管审批，最近也获得推荐批准（见 2014 年 9 月 29 日《汤森路透药物新闻》）。
摘自汤森路透药物快讯
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