欧盟委员会已经批准了 Novartis 公司的 Signifor(R)（二天冬氨酸帕瑞肽，pasireotide diaspartate），这种新型长释制剂每个月肌内注射一次，用于治疗无法手术或尚未治愈的以及用第一代生长抑素类似物治疗控制不佳的肢端肥大成人患 者。Signifor 用于这一适应症拥有欧洲罕用药资格。批准依据的是两项多中心 III 期研究 C2402 和C2305 的数据，两项研究分别评价的是第一代生长抑素类似物控制不佳的肢端肥大症患者，以及未用过药的术后患者或禁用手术的新诊断患者 （ClinicalTrials.gov 标识号分别为 NCT01137682 和 NCT00600886）。两种研究中的第一项达到了其主要终点，即接受 Signifor 40 mg 和 60 mg 的患者分别有 15.4% 和 20.0% 达到了生化指标控制（生长激素 [GH] 平均水平 < 2.5 mu g/l，性别和年龄调整胰岛素样生长因子-I [IGF-I] 恢复正常），而活性药对照组为 0 例。观察到 GH 和 IGF-I 降低的 Signifor 治疗患者中，这些变化发生在治疗的头 3 个月内，并保持到第 24 周。此外，接受 Signifor 40 和 60 mg 的患者分别有 24.6% 和 26.2% 的 IGF-I 恢复正常，而活性药对照组为 0例。此外，接受 Signifor 40 和 60 mg 的患者分别有 35.4% 和 43.1% 达到 GH 水平 < 2.5 mu g/l，而活性药对照组为 13.2%。Signifor 治疗患者肿瘤体积至少缩小 25% 的患者比例（40 和 60 mg 分别为 18.5% 和 10.8%），而活性药对照组分别为 1.5%。任一 Signifor 组最常见（发生率 >= 20%）的不良反应有高血糖和糖尿病。3 级和 4级“通用毒性标准 (CTC)”不良反应大多与高血糖有关。第二项研究也达到了其主要终点，表明 Signifor 对生化指标的控制优于 Sandostatin LAR，确定指标是平均 GH 水平降到 < 2.5 mu g/l 及 IGF-1 恢复到正常限值的患者比例。具体而言，Signifor 和 Sandostatin LAR 治疗患者分别有 31.3% 和 19.2% 达到生化指标控制，结果有利于Signifor，具有统计学意义。此外，Signifor 组 80.8% 患者的肿瘤体积缩小超过 20%，Sandostatin LAR 组为 77.4%。Signifor 组最常见（发生率 >= 20%）的不良反应有腹泻、胆结石、高血糖和糖尿病。3 级和 4 级 CTC 不良反应大多与高血糖有关。Signifor 的新型长效释放制剂治疗肢端肥大症在全世界开展了监管申报，包括美国在内（Novartis 新闻稿）。
摘自汤森路透药物快讯
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